Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

A. Biffi; E. Montini; L. Lorioli; M. Cesani; F. Fumagalli; T. Plati; C. Baldoli; S. Martino; A. Calabria; S. Canale; F. Benedicenti; G. Vallanti; L. Biasco; S. Leo; N. Kabbara; G. Zanetti; W.B. Rizzo; N.A. Mehta; M.P. Cicalese; M. Casiraghi; J.J. Boelens; U. Del Carro; D Dow; M. Schmidt; A. Assanelli; V. Neduva; C. Di Serio; E. Stupka; J. Gardner; C. Von Kalle; C. Bordignon; F. Ciceri; A. Rovelli; M.G. Roncarolo; A. Aiuti; M.C. Sessa; L. Naldini

doi:10.1126/science.1233158

Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

A. Biffi
, E. Montini
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, T. Plati
, C. Baldoli
, S. Martino
, A. Calabria
, S. Canale
, F. Benedicenti
, G. Vallanti
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Research output: Contribution to journal › Article › Academic › peer-review

Original language	English
Pages (from-to)	6148
Number of pages	1
Journal	Science
Volume	341
DOIs	https://doi.org/10.1126/science.1233158
Publication status	Published - 2013

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10.1126/science.1233158

http://www.sciencemag.org/content/341/6148/1233158.long

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Biffi, A., Montini, E., Lorioli, L., Cesani, M., Fumagalli, F., Plati, T., Baldoli, C., Martino, S., Calabria, A., Canale, S., Benedicenti, F., Vallanti, G., Biasco, L., Leo, S., Kabbara, N., Zanetti, G., Rizzo, W. B., Mehta, N. A., Cicalese, M. P., ... Naldini, L. (2013). Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy. Science, 341, 6148. https://doi.org/10.1126/science.1233158

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T1 - Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

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U2 - 10.1126/science.1233158

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M3 - Article

C2 - 23845948

SN - 0036-8075

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SP - 6148

JO - Science

JF - Science

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