Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

A. Biffi; E. Montini; L. Lorioli; M. Cesani; F. Fumagalli; T. Plati; C. Baldoli; S. Martino; A. Calabria; S. Canale; F. Benedicenti; G. Vallanti; L. Biasco; S. Leo; N. Kabbara; G. Zanetti; W.B. Rizzo; N.A. Mehta; M.P. Cicalese; M. Casiraghi; J.J. Boelens; U. Del Carro; D Dow; M. Schmidt; A. Assanelli; V. Neduva; C. Di Serio; E. Stupka; J. Gardner; C. Von Kalle; C. Bordignon; F. Ciceri; A. Rovelli; M.G. Roncarolo; A. Aiuti; M.C. Sessa; L. Naldini

doi:10.1126/science.1233158

Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

A. Biffi, E. Montini, L. Lorioli, M. Cesani, F. Fumagalli, T. Plati, C. Baldoli, S. Martino, A. Calabria, S. Canale, F. Benedicenti, G. Vallanti, L. Biasco, S. Leo, N. Kabbara, G. Zanetti, W.B. Rizzo, N.A. Mehta, M.P. Cicalese, M. CasiraghiJ.J. Boelens, U. Del Carro, D Dow, M. Schmidt, A. Assanelli, V. Neduva, C. Di Serio, E. Stupka, J. Gardner, C. Von Kalle, C. Bordignon, F. Ciceri, A. Rovelli, M.G. Roncarolo, A. Aiuti, M.C. Sessa, L. Naldini

Research output: Contribution to journal › Article › Academic › peer-review

Original language	English
Pages (from-to)	6148
Number of pages	1
Journal	Science
Volume	341
DOIs	https://doi.org/10.1126/science.1233158
Publication status	Published - 2013

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10.1126/science.1233158

http://www.sciencemag.org/content/341/6148/1233158.long

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Biffi, A., Montini, E., Lorioli, L., Cesani, M., Fumagalli, F., Plati, T., Baldoli, C., Martino, S., Calabria, A., Canale, S., Benedicenti, F., Vallanti, G., Biasco, L., Leo, S., Kabbara, N., Zanetti, G., Rizzo, W. B., Mehta, N. A., Cicalese, M. P., ... Naldini, L. (2013). Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy. Science, 341, 6148. https://doi.org/10.1126/science.1233158

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TY - JOUR

T1 - Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy

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U2 - 10.1126/science.1233158

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M3 - Article

C2 - 23845948

SN - 0036-8075

VL - 341

SP - 6148

JO - Science

JF - Science

ER -