Elisabeth von Freyburg Stichting: Better Care for the Rare – testing new treatments in mini-organs with genetic diseases

Genetische ziekten zijn afzonderlijk zeldzaam, maar als groep komen ze veel voor. Er zijn alleen in Nederland al meer dan 10.000 gezinnen met een of meerdere kinderen met een zeldzame genetische ziekte. Deze ziekten zijn vaak ernstig en vormen een van de grootste doodsoorzaken van kinderen in Nederland. In het UMC- laboratorium kunnen de onderzoekers stamcellen van patiëntjes uit laten groeien tot mini-orgaantjes. De nieuwe behandelingen willen zij testen in deze orgaantjes van de patiënt. Naar verwachting zal minstens 15-20% van de kinderen reageren op geneesmiddelen die al in ontwikkeling zijn. Om ook geneesmiddelen die in de toekomst ontwikkeld worden te kunnen testen, zullen zij de mini-orgaantjes van patiëntjes opslaan in een biobank. Wanneer behandelingen effectief blijken in de mini-orgaantjes willen de onderzoekers deze toepassen bij de patiëntjes zelf. Hiermee streven ze naar betere behandeling van de vele kinderen met genetische ziekten die nu nog onvoldoende behandelopties hebben.
€ 250.000,-